加拿大皇家银行：专家认为QURE最终将获批准

加拿大皇家银行邀请亨廷顿病领域专家审阅QURE四年数据后，专家认为该药物最终获批可能性为60%。专家称，cUHDRS和TFC与自然病史相比仍有显著差异，TFC在3年和4年时均具统计学显著性。 专家估计，该药约150名患者中约20%符合条件，其中60%最终会接受治疗，并认为FDA授予相对广泛适应症标签并非不可能。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。