加拿大皇家银行：亨廷顿病专家谨慎乐观，认为QURE最终将获批准

加拿大皇家银行邀请亨廷顿病领域专家审阅QURE四年数据后认为，该药物最终获批可能性为60%，因cUHDRS和TFC与自然病史相比仍有显著差异，TFC在3年和4年时均具统计学显著性。专家估计其约150名患者中约20%符合条件，其中60%最终会接受治疗，并认为FDA授予相对广泛适应症标签并非不可能。